分子靶向药物是在分子生物学、分子遗传学理论基础上出现的新药，因其精确的靶向治疗作用，相对于传统化疗药物有很多优势，形成了一个治疗肿瘤的新领域，为肿瘤治疗提供了一种不良反应较小的方法。攻击肿瘤靶点有多方面，目前研究比较成熟的主要有肿瘤细胞表面的靶点（抗原或抗体），如细胞膜分化相关抗原（CD13,CD20,CD22,CD33,CD52,CD117等），细胞信号传导分子如表皮生长因子（EGF）及其受体（EGFR）和血管皮内生长因子（VEGF）及其受体上的酪氨酸激酶，以及法尼基转移酶，基质金属蛋白酶等。
      分子靶向药物目前尚无统一的分类方法，根据作用靶点不同，可以分为以下4类。

      蛋白激酶
      细胞的分化信号传导因子中，含有大量的蛋白激酶家族，在细胞信号传导过程中，蛋白酪氨酸激酶十分重要，它可以催化ATP上的磷酸基转移到许多重要蛋白酪氨酸激酶残基上使其磷酸化，导致传导支路的活化，影响细胞生长、增殖和分化，而许多肿瘤细胞中酪氨酸激酶活性异常升高。超过50％的癌基因及其产物具有蛋白酪氨酸激酶活性，它们的异常表达将导致肿瘤发生。此外该酶异常表达还与肿瘤转移、肿瘤新生血管生成、肿瘤对化疗药耐药有关。研究能阻断或修饰由信号传导失常引起的疾病选择性蛋白激酶抑制剂，被认为使有希望的药物开发途径。目前，已经发现了一些蛋白激酶抑制剂和针对不同蛋白激酶ATP结合位点的小分子治疗剂。

      肿瘤血管生成因子
      正负调控子的平衡调控着肿瘤血管的生成，由此促进肿瘤的生长和转移，开发血管生成抑制剂是肿瘤研究最为活跃的领域之一。临床试验中的血管生成抑制剂主要分为4类。
调节基质反应，抑制基底膜降解的药物；直接抑制内皮细胞的药物（沙立度胺，恩度等）；抑制内皮细胞特异性结合素的药物；抑制血管生长因子活化的药物。

      DNA拓扑异构酶
      真核细胞的DNA拓扑异构酶在DNA复制、转录、重组以及在形成正确的染色体结构、染色体分离、浓缩中发挥重要作用。拓扑异构酶抑制剂已经成为抗肿瘤药物研究开发最重要的靶点之一。

      其他
      DNA复制是肿瘤细胞增殖的关键。抑制DNA引物酶，使引物的合成受阻，DNA复制受到抑制，肿瘤细胞不能增殖，从而达到抗肿瘤的目的。因此，DNA引物酶是抗肿瘤药物研究的一个理想靶点。
      细胞周期调控、凋亡、分化等大量的生物过程都依赖于不同蛋白的调控表达核降解，其中许多反应物下调作用是通过泛素依赖性水解毁坏完成的。在肿瘤治疗中，泛素蛋白酶途径抑制剂可以作为一种新型抗肿瘤药物。
      组蛋白的乙酰化是基因表达的重要调节因子，通过改变转录因子与DNA的接近性以激活基因表达。组蛋白去乙酰化酶基因表达的抑制作用为肿瘤治疗提供了新的靶标。